Un estudi liderat per l'Institut de Neurociències de la UAB ha demostrat en models animals que l'administració diària de cannabidiol (CBD), una substància obtinguda de la planta de cànnabis, allarga la vida i millora la síndrome de Leigh, una malaltia que provoca un trastorn neurometabòlic i afecta el sistema nerviós central. Aquest estudi ha evidenciat que aquest derivat del cànnabis millora la simptomatologia i ajuda els pacients a recuperar funcions cel·lulars, gràcies als efectes antioxidants, antiinflamatoris i anticonvulsius d'aquesta substància.
La síndrome de Leigh és una malaltia molt greu i es caracteritza per un declivi neuromuscular progressiu que porta a una mort prematura. Es tracta d'una minoritària que afecta especialment els òrgans i teixits que necessiten més energia com el sistema nerviós i els músculs. Avui dia, encara no existeix cap teràpia per tractar-la. És per això que darrerament s'estan buscant solucions per als pacients que la pateixen.
Emma Puighermanal i Albert Quintana, investigadors del Laboratori de Neuropatologia Mitocondrial de l'Institut de Neurociències de la Universitat Autònoma de Barcelona, han estat estudiant la malaltia durant anys per comprendre els processos que s'encarreguen de subministrar energia a les cèl·lules i buscar teràpies per aquells casos en què no funcionen correctament.
El treball, que s'ha publicat a Nature Communications també ha demostrat, tant en ratolins com amb fibroblasts d'infants, que el CBD optimitza la funció de les cèl·lules afectades. Els resultats mostren que el CBD actua a molts nivells dins de la cèl·lula i que activa una proteïna del nucli cel·lular que regula l'expressió de diversos gens implicats en la resposta immunitària alterada per la malaltia. A més, el CBD augmenta l'expressió d'una proteïna, la metal·lotioneïna, que fomenta la resposta antioxidant.
En els models animals l'administració de cannabidiol millora la neuropatologia de les regions cerebrals afectades, les anomalies respiratòries i els dèficits socials i retarda el deteriorament motor i els signes neurodegeneratius. Els ratolins amb tractament, a més, viuen significativament més que els que no el reben.
En les cèl·lules derivades dels infants, el CBD millora la funcionalitat dels processos antioxidants. "Els beneficis que hem observat, juntament amb el perfil segur i ben tolerat del CBD, l'assenyalen com un tractament realment prometedor per als pacients amb síndrome de Leigh", ha explicat Albert Quintana, investigador i professor del Departament de Biologia Cel·lular, de Fisiologia i d'Immunologia de la UAB.
Els investigadors van aconseguir fa un any que el CBD fos considerat mèdicament orfe per l'Agència Europea de Medicaments i això ha comportat una reducció de costos en el desenvolupament del fàrmac. "El CBD ja està aprovat també per l'FDA, l'organisme nord-americà que regula els fàrmacs, per al tractament d'altres malalties minoritàries pediàtriques", explica Emma Puighermanal, investigadora i primera autora de l'article.