Nova via d'esperança per als pacients de fibrosi pulmonar idiopàtica. Un estudi liderat per l'empresa biotecnològica GAT Therapeutics i amb la participació de l’IDIBELL i l’Hospital Universitari de Bellvitge ha demostrat l'eficàcia d'un nou fàrmac per tractar aquesta patologia que, des del moment del diagnòstic, té una esperança de vida de 2 a 5 anys. Els resultats preclínics, publicats a la revista científica Frontiers in Pharmacology, indiquen que aquest medicament oral millora la funció pulmonar i redueix la inflamació, el dany als pulmons i les alteracions vasculars. A més, està lligada a un augment de la supervivència, segons s'ha observat en models animals.

La fibrosi pulmonar idiopàtica és una malaltia pulmonar minoritària, crònica i greu que provoca cicatrius al teixit dels pulmons i redueix progressivament la capacitat respiratòria. Les opcions terapèutiques, però, són molt limitades; i sovint el trasplantament de pulmó és l'única alternativa. El fàrmac que ara sorgeix com una nova via de recerca i obre noves possibilitats als pacients és el GTX-11.

En els estudis preclínics, el GTX-11 ha demostrat millorar la supervivència en un model experimental de fibrosi pulmonar induïda per bleomicina. Concretament, s'ha comprovat que el tractament redueix de manera significativa la inflamació pulmonar, limita les alteracions vasculars associades a la malaltia i disminueix l'activació de les cèl·lules responsables de la formació de teixit cicatricial, que provoca la fibrosi. Des de l'IDIBELL assenyalen que aquests resultats són superiors als dels tractaments que s'utilitzen actualment a la pràctica clínica, com el nintedanib o la pirfenidona.

A banda de la part experimental, l’estudi també ha inclòs assajos en cèl·lules humanes procedents tant de pulmons sans com de pacients amb malaltia pulmonar intersticial fibròtica, fet que reforça la rellevància clínica dels resultats.

Maria Molina, directora científica de l’IDIBELL, cap del grup de recerca en Pneumologia del centre i metgessa de la Unitat de Malalties Pulmonars Intersticials de l’Hospital de Bellvitge, destaca que “un dels aspectes més rellevants de l’estudi és haver validat l’efecte antifibròtic en fibroblasts primaris derivats de pacients amb malaltia intersticial”. Segons ha explicat, el GTX-11 ha reduït la resposta profibròtica en aquestes cèl·lules i també la producció de mediadors inflamatoris.

Aplicació en humans

En paral·lel al desenvolupament preclínic, GAT Therapeutics ha completat recentment amb èxit un assaig clínic de fase I. L’estudi, fet amb voluntaris sans, ha confirmat que el medicament té un perfil de seguretat i tolerabilitat favorable. També ha permès caracteritzar la seva farmacocinètica i establir les bases per avançar cap a estudis de seguretat i eficàcia en pacients.

Després de completar aquesta primera fase, la biotecnològica està preparant l’inici d’un assaig clínic de fase II per avaluar la seguretat, la tolerància i l’eficàcia pel fàrmac en pacients amb fibrosi pulmonar idiopàtica. Per fer-ho, la companyia està estructurant una nova ronda d’inversió destinada a finançar el desenvolupament clínic i accelerar el posicionament del programa a escala internacional.

L'estudi de GAT Therapeutics, amb seu al Parc Científic de la Universitat de Barcelona, ha comptat amb la col·laboració de l’Institut de Recerca Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL), la Fundació de Recerca de l’Hospital General Universitari de València (FIHGUV) i la Universitat de València.