16
de desembre
del
2023
Actualitzat
el
18
de desembre
a les
11:09h
L’associació "La Lucha de Abril" acaba d'aportar 75.000 € més a la recerca de la teràpia gènica que estan desenvolupant investigadors de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) per al tractament de la paraplegia espàstica de tipus 52 (SPG52) que provoca dèficits cognitius, trastorns de la parla, de la mobilitat i possibles atacs epilèptics. Una malaltia rara sense solució clínica que únicament afecta dos infants al conjunt de l'Estat espanyol: a la badalonina Abril i al granadí Samuel.
L'objectiu de la investigació és trobar un tractament -amb la introducció de gens mutats- que permeti aturar la malaltia o corregir la seva progressió. A dia d'avui, l'equip de recerca ja ha administrat el tractament a ratolins a partir de cèl·lules mare de l’Abril i de la seva progenitora i s'estan monitoritzant els efectes de la teràpia a llarg termini.
Des que es va iniciar la campanya de micromecenatge ara ja farà tres anys i mig, el complex universitari vallesà ha aconseguit recaptar un total de 353.000 euros provinents de més de 1.500 donacions.
La recerca l’està duent a terme l’equip del grup de Teràpia Gènica per al Sistema Nerviós Central de la UAB, que lideren Miguel Chillón, investigador ICREA, de l’Institut de Neurociències (INC-UAB) i del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR); i Assumpció Bosch, catedràtica de Bioquímica i Biologia Molecular de la UAB. Tot plegat, amb la col·laboració d’altres d’institucions de recerca de prestigi, com l’IDIBELL i l’Hospital Universitari Germans Trias i Pujol, i de la Fundació La Caixa.
L’agreujament dels efectes de la malaltia amb l’edat fa necessari obtenir al més aviat possible el tractament, tot i que «encara queda camí per recórrer abans de poder dur a terme l’assaig clínic, sobretot pel que fa a l’obtenció dels permisos per part de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS). Un procés que implica uns costos afegits molt elevats», ha assenyalat Chillón.
L'objectiu de la investigació és trobar un tractament -amb la introducció de gens mutats- que permeti aturar la malaltia o corregir la seva progressió. A dia d'avui, l'equip de recerca ja ha administrat el tractament a ratolins a partir de cèl·lules mare de l’Abril i de la seva progenitora i s'estan monitoritzant els efectes de la teràpia a llarg termini.
Des que es va iniciar la campanya de micromecenatge ara ja farà tres anys i mig, el complex universitari vallesà ha aconseguit recaptar un total de 353.000 euros provinents de més de 1.500 donacions.
La recerca l’està duent a terme l’equip del grup de Teràpia Gènica per al Sistema Nerviós Central de la UAB, que lideren Miguel Chillón, investigador ICREA, de l’Institut de Neurociències (INC-UAB) i del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR); i Assumpció Bosch, catedràtica de Bioquímica i Biologia Molecular de la UAB. Tot plegat, amb la col·laboració d’altres d’institucions de recerca de prestigi, com l’IDIBELL i l’Hospital Universitari Germans Trias i Pujol, i de la Fundació La Caixa.
Una cursa a contrarellotge
Per la seva banda, les associacions d'ambdós nens afectats han decidit sumar esforços per augmentar les accions per recaptar els fons necessaris per finançar la recerca, donar visibilitat a la malaltia que pateixen i conscienciar la societat de la necessitat d’investigar teràpies gèniques per tractar aquest i altres tipus de malalties rares, que requereixen una gran inversió econòmica.L’agreujament dels efectes de la malaltia amb l’edat fa necessari obtenir al més aviat possible el tractament, tot i que «encara queda camí per recórrer abans de poder dur a terme l’assaig clínic, sobretot pel que fa a l’obtenció dels permisos per part de l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS). Un procés que implica uns costos afegits molt elevats», ha assenyalat Chillón.